Jakie leki sieroce podlegają refundacji w Polsce?

Określenie leki sieroce zastosowane zostało po raz pierwszy w 1968 roku przez pediatrę Harrego Shirkeya. Za pomocą tej nazwy chciał on zwrócić uwagę na problem związany z brakiem produkcji leków, pomimo ich opracowania, które są bezpieczne i skuteczne, jeśli chodzi o zastosowanie u dzieci. Obecnie leki sieroce obejmują natomiast większy zakres środków leczniczych. 

Jaka jest definicja leków sierocych?

Leki sieroce (z ang. orphan drug) to określenie używane w odniesieniu do grupy leków stosowanych w przypadku terapii chorób rzadkich, czyli dotykających mniej niż 5 na 10 000 osób. W Europie leki sieroce zyskują ten status poprzez nadanie go przez Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych (ang. Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) Europejskiej Agencji Leków (ang. European Medicines Agency, EMA) i zatwierdzany przez Komisję Europejską przed wydaniem pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Stosowane leki sieroce w chorobach rzadkich mogą jednak uzyskać taki status wyłączne gdy:

• są one przeznaczone do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia stanu chorobowego zagrażającego życiu lub powodującego chroniczny ubytek zdrowia, występującego u nie więcej niż 5 na 10 tysięcy osób, 

• nie istnieje zadowalająca metoda diagnozowania, zapobiegania lub leczenia danego stanu chorobowego, oficjalnie dopuszczona lub jeśli taka metoda istnieje, to produkty lecznicze przyniosą znaczące korzyści pacjentom cierpiącym na ten stan chorobowy. 

W jaki sposób leki sieroce mogą zostać objęte w Polsce refundacją?

W Polsce wiele leków sierocych nie jest obecnych w sprzedaży, przez co muszą być one objęte importem docelowym, realizowanym przez na przykład hurtownię farmaceutyczną Tradepharm. Ich refundacja zgodnie z Ustawą z dnia 12 maja 2011 roku o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych może się natomiast odbywać w trybie:

• refundacji na wniosek podmiotu odpowiedzialnego lub innego podmiotu, 

• refundacji we wskazaniach pozarejestracyjnych (z ang. off-label), 

• refundacji w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL). 

Obecnie na listach leków refundowanych w naszym kraju znajduje się 19 leków sierocych, z czego 16 z nich zostało zarejestrowanych przed 2019 rokiem, a 3 pozostałe w 2020 roku.